Az EMA felhívása magas színvonalú megfigyeléses vizsgálatok lefolytatására a COVID-19 kapcsán
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) a vizsgálati protokollok és az eredmények átláthatóságát, továbbá a vizsgálatot végző szakemberek együttműködését kéri valós életből származó adatokkal dolgozó megfigyeléses vizsgálatoknál a COVID-19 kapcsán, a vizsgálatok magas színvonala és nagy statisztikai ereje érdekében. A magas színvonalú, valós életből a pandémia időszakában gyűjtött adatokkal dolgozó megfigyeléses vizsgálatok fontos kiegészítői lehetnek a COVID-19-fertőzötteknél alkalmazott oltóanyagok és gyógyszerek biztonságosságáról és hatásosságáról bizonyítékokat szolgáltató véletlen besorolásos, kontrollos vizsgálatok eredményeinek. Az ilyen vizsgálatok annak megértéséhez is döntő fontosságúak, hogy egyes gyógyszerek hogyan befolyásolhatják a vírusfertőzés kockázatát és súlyosságát.
Számos megfigyeléses vizsgálat folyik jelenleg is az említett szempontok elemzésére, amelyeket különböző kutatócsoportok végeznek világszerte, és az elkövetkező hónapokban még több ilyen vizsgálat várható. Ahhoz azonban, hogy olyan bizonyítékok keletkezzenek, amelyekre döntéseket alapozhatunk, a valós életből származó adatokkal dolgozó megfigyeléses vizsgálatoknak jól tervezettnek és megfelelő statisztikai erejűnek kell lenniük (például nagyszámú résztvevővel kell végezni azokat).
Annak érdekében, hogy megbízható és reprodukálható bizonyítékok szülessenek, a kutatóknak a megfigyeléses vizsgálatok tervezésekor alkalmazkodniuk kell a farmakoepidemiológiai vizsgálatok tervezése és vezetése témájában már létező iránymutatásokhoz, például az EMA koordinálásával működő ENCePP (European Network of Centres for Pharmacoepidemiology & Pharmacovigilance) által kidolgozott farmakoepidemiológia módszertani standardokhoz (ENCePP Guide on methodological standards in pharmacoepidemiology). Az EMA arra is emlékezteti a kutatókat, hogy minden COVID-19-vizsgálat protokollját és jelentéseit töltsék fel az európai PAS adatbázisba (EU PAS register), hogy biztosítsák a vizsgálati terv és az eredmények átláthatóságát és ellenőrizhetőségét.
Az EMA magas színvonalú megfigyeléses vizsgálatok lefolytatására szóló felhívását kiegészíti egy közlemény is, amely nemrég jelent meg a Pharmacoepidemiology and Drug Safety című szakfolyóiratban (Szempontok a SARS-CoV-2 pandémia farmakoepidemiológiai elemzéseihez címmel) (Considerations for pharmacoepidemiological analyses in the SARS-CoV-2 pandemic). Ez a közlemény ajánlásokat fogalmaz meg a kutatók, a szabályozó szervezetek és a betegellátó orvosok számára arról, hogy miként végezzenek magas színvonalú kutatómunkát a világjárvány idején.
Az EMA-ENCePP létrehozott egy COVID-19 tanácsadó csoportot (response group) is, a magas színvonalú megfigyeléses vizsgálatok támogatásaként. A csoport elősegíti a kutatók közötti együttműködést a vizsgálatok méretének növelése, illetve módszertani pontosságuk javítása érdekében, hogy maximalizálhassuk e vizsgálatok hozzájárulását COVID-19 ellen alkalmazott gyógyszerekkel kapcsolatos ismereteinkhez.
Egy nemrég rendezett COVID-19 workshop alkalmával – amelyet az EMA és a Health Canada az International Coalition of Medicines Regulatory Authorities (ICMRA) felügyelete alatt szervezett – a nemzetközi szabályozó szervezetek elköteleződtek a valós életből származó adatokkal dolgozó megfigyeléses vizsgálatok terén végzett együttműködést illetően, annak érdekében, hogy növeljék a szabályozási folyamatok és a döntéshozatal hatékonyságát és eredményeségét a COVID-19 megelőzésében és kezelésében szóba jövő gyógyszerek, illetve oltóanyagok fejlesztése, engedélyezése és figyelemmel kísérése terén, és azért is, hogy kitölthessük tudásunk hiányosságait azokon a területeken, amelyeken klinikai vizsgálatok nem végezhetők.
Az EMA emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága, a CHMP nemrég hasonló felhívást tett közzé a vizsgálatot végzők szakemberekhez azzal a céllal, hogy az erőforrásokat nagy volumenű, jól tervezett klinikai vizsgálatokba vonják össze annak meghatározására, hogy mely gyógyszerek lehetnek biztonságosak és hatékonyak a COVID-19 kezelése terén.
Megjegyzések:
- A megfigyeléses vizsgálatok az epidemiológiai kutatás egyik alapvető részét jelentik. Azért nevezik ezeket megfigyeléses (obszervációs) vizsgálatnak, mert ennél a vizsgálati módszernél a vizsgálók beavatkozás és befolyásolás nélkül megfigyelik az egyéneket. Ez eltér a véletlen besorolásos (randomizált), kontrollos vizsgálatoktól, ahol a vizsgálók beavatkoznak, majd a beavatkozás kimeneteli mutatóra gyakorolt hatásait nézik. Bár a véletlen besorolásos, kontrollos vizsgálatok nélkülözhetetlenek a kezelés és a kimenetel közötti ok-okozati kapcsolat meghatározásában, a megfigyeléses vizsgálatok kiegészíthetik a véletlen besorolásos, kontrollos vizsgálatokból származó ismereteinket és számos ismeretbeli rést betölthetenek, különösen olyan területeken, ahol nem végezhetők klinikai vizsgálatok.
- Az ENCePP (European Network of Centres for Pharmacoepidemiology & Pharmacovigilance) az EMA által koordinált kezdeményezés, amely összefogja a szaktudást és a forrásokat a farmakoepidemiológia és a farmakovigilancia terén Európában. Célja, hogy megerősítse a gyógyszerek előny-kockázat arányának nyomonkövetését. Ezt azon keresztül érik el, hogy megkönnyítik a magas színvonalú, több központú, független, a forgalomba hozatali engedély kiadása után végzett vizsgálatok (ún. PAS vizsgálatok) elvégzését, különös tekintettel a megfigyeléses vizsgálatokra.
